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企业资讯丨神济昌华SNUG01多中心IIT临床研究正式启动

2025-05-23 17:51:37

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5月22日，中关村生命科学园内企业神济昌华自主研发的基因疗法SNUG01多中心研究者发起的临床研究（IIT-02）正式启动，该研究由渐冻症领域权威专家北京大学第三医院樊东升教授主导，联合浙江大学医学院附属第二医院，福建医科大学附属协和医院等国内顶尖医疗机构共同推进，旨在系统性评估不同剂量下鞘内注射SNUG01治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）的安全性、耐受性及初步疗效，为后续关键临床研究提供科学依据。

预计阅读时间：3分钟

福建医科大学附属协和医院是国内神经退行性疾病领域的重要临床研究中心，神经内科罕见病团队在邹漳钰教授带领下长期致力于ALS的精准诊断与创新治疗探索。本次研究采用多中心、单臂、开放标签设计，通过不同剂量组的治疗，系统分析SNUG01的安全性、耐受性及初步疗效，为后续临床试验开展奠定科学基础；目前，已在北京大学第三医院完成首例受试者入组。

启动会合照

启动会上，福建医科大学附属协和医院的邹漳钰教授、陈晟老师等医护团队与神济昌华医学、运营团队就临床研究方案进行深入沟通。

邹漳钰教授在启动会上表示：“ALS长期面临缺药少药、疗效有限的困境。我们将严控研究质量，科学评估SNUG01的剂量-安全性及初步的剂量-效应关系，加速其转化进程，为ALS治疗开辟了全新路径，为患者带来安全有效的治疗方式。”

神济昌华联合创始人&CEO彭林博士表示：“福建协和医院在神经疾病领域的临床经验与科研实力，为多中心研究注入了新的驱动力。与邹漳钰教授团队的合作，将进一步验证这一原创疗法对中国患者的治疗潜力。”

目前，IIT-02研究已在福建协和医院、北医三院、浙医二院等中心同步启动患者招募，符合条件的ALS患者可通过医院官方渠道报名参与。神济昌华将持续以患者为核心，携手临床与学术伙伴，推动中国原创基因治疗走向国际前沿，为攻克渐冻症这一医学难题贡献创新力量。

▎关于SNUG01

SNUG01源于清华大学基础医学院贾怡昌实验室的基础科研成果，是全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因疗法，以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）精准递送人源TRIM72基因至神经元。

临床前研究表明，TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制，延缓ALS患者神经元的退行性病变，展现出显著的神经元保护作用。

此前完成的SNUG01-IIT-01研究已初步验证该疗法安全耐受性良好，在疗效指标及生物标志物改善方面呈现积极信号。与仅针对特定基因突变型ALS的疗法不同，SNUG01凭借其多维度神经保护机制，有望覆盖更广泛的ALS亚型患者，特别是为占患者群体90%、目前尚无有效治疗手段的散发型ALS提供潜在解决方案。

来源：中关村生命科学园公司公众号

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