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2025-10-17 11:04:16

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近日，中关村生命科学园内企业健达九州迎来重大研发里程碑：公司自主研发、治疗视网膜色素变性的基因治疗药物GA001注射液，在前期临床研究中已展现出良好的安全性，经美国食品药品监督管理局（FDA）评估，目前已正式获得临床试验许可，获准开展临床II期有效性与安全性研究。

GA001临床试验申请获美国FDA批准，标志着公司新药研发迈向国际化的重要一步，不仅进一步巩固了健达九州在眼科及重大脑疾病基因治疗领域的领先地位，也为全球失明的视网膜色素变性患者带来了崭新的治疗希望。

预计阅读时间：2分钟

GA001注射液是健达九州自主研发的一款针对失明患者的基因治疗新药。其核心技术为健达九州团队研究发现的一种高灵敏度新型光敏蛋白。该药物通过腺相关病毒载体将编码新型光敏蛋白的基因递送至视网膜神经节细胞，以恢复其感光功能，最终帮助患者恢复视力。

>>前期IIT研究进展

GA001注射液在北京天坛医院开展的研究者发起的临床研究（IIT）已于2024年1月完成首例受试者入组及给药。截至目前，该研究已取得阶段性成果：

○ 所有患者都得到了不同程度的视力改善，其中部分患者可实现字母和图案识别，使日常起居和自主生活能力得到了显著提升；

○ 未观察到药物相关严重不良事件，初步证实了GA001具有良好安全性及显著的治疗潜力。

>>关于健达九州

健达九州由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏教授创立，致力于开发针对中枢神经系统及眼科疾病的创新基因治疗方案。公司研发管线覆盖多种疾病，包括视网膜色素变性、癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病及恶性脑瘤等，旨在帮助患者恢复持久的神经功能，为患有难治性中枢疾病和眼科疾病的患者提供有效的治疗手段。

健达九州将继续秉持源头创新的理念，不断提升核心竞争力，致力于成为全球脑科学与眼科基因治疗领域的引领者，将生命科学领域的创新成果转化为改善人类健康的力量，为每个生命创造更美好的现在与未来。

来源：中关村生命科学园公司公众号

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