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罗氏与艾伯维遭遇维奈妥拉新适应症开发挫折

2025-06-17 03:17:06

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罗氏（Roche）与艾伯维（AbbVie）在拓展其重磅血癌药物维奈妥拉（Venclexta）适应症的过程中再次遭遇挑战。本周一，两家公司宣布，针对初治高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的III期VERONA临床试验未达到总生存期（OS）的主要终点。

2021年，FDA曾基于Ib期M15-531研究的积极数据（客观缓解率77%，完全缓解率42%），授予维奈妥拉联合阿扎胞苷治疗高风险MDS的突破性疗法认定（BTD）。然而，此次III期试验的失败凸显了该疾病治疗的复杂性。

这项全球性研究纳入约500例患者，对比维奈妥拉联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷的疗效差异。尽管具体数据尚未公布，但结果显示联合方案未能显著改善OS。这是继2023年CANOVA研究（针对t(11;14)阳性复发/难治性多发性骨髓瘤）失败后，维奈妥拉在血液肿瘤领域的第二次重大临床挫折。

骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性骨髓克隆性疾病，以造血干细胞异常导致的血细胞生成缺陷为特征。根据IPSS-R评分系统，高风险患者（中危、高危、极高危）约占45%，中位生存期仅18个月，且易进展为急性髓系白血病（AML）。目前标准治疗依赖去甲基化药物（如阿扎胞苷或地西他滨），但疗效有限（缓解率29%-49%），治疗失败后患者生存期通常不足6个月。

作为全球首个选择性抑制BCL-2蛋白的小分子药物，维奈妥拉通过竞争性结合BCL-2的BH3结构域，释放促凋亡蛋白（如BIM），触发线粒体凋亡通路，从而诱导肿瘤细胞死亡。2016年FDA批准用于17p缺失的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），单药客观缓解率（ORR）达80%；2018年：扩展至联合利妥昔单抗治疗复发/难治性CLL，中位无进展生存期（PFS）延长至27.2个月；2020年：基于VIALE-A研究，完全批准用于不适合强化化疗的AML患者，联合阿扎胞苷将中位OS从9.6个月提升至14.7个月，死亡风险降低34%。

尽管MDS适应症受挫，BCL-2抑制剂与BTK抑制剂（如奥布替尼）的联合疗法正在探索中，可能为血液肿瘤治疗开辟新路径。

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来源：有理就听你的（原创）

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